Essais cliniques sur l’hypophosphatasie

L’efzimfotase alfa (ALXN1850) est une molécule enzymatique substitutive, créée en laboratoire et en cours de développement pour le traitement de l’hypophosphatasie (HPP).

Bien que cette molécule agit de façon similaire à l’asfotase alfa (Strensiq®, déjà autorisé dans le traitement de l’hypophos-phatasie) elle est différente par plusieurs aspects :

• Nécessite des doses plus faibles
• Réduit du volume et la fréquence des injections,

ALXN1850 fait l’objet de trois études de Phase 3 pour une durée approximative de 3 ans pour les malades atteints d’hypophosphatasie.

ALXN1850-HPP-301 (HICKORY) 114 participants âgés de 12ans et +

Pays participants: Argentine, Australie, Belgique, Brésil, Canada, Chine, Allemagne, Israël, Italie, Japon, Pologne, Slovaquie, Corée du Sud, Espagne, Taiwan, Turquie, Royaume-Uni, Etats-Unis et la France pour des adultes de 18ans et +.

ALXN1850-HPP-303 (CHESTNUT) 40 participants âgés de 2 à 11 ans

Pays participants: Argentine, Australie, Canada, Japon, Turquie, Royaume-Uni, Etats-Unis.

Cette étude permet d’évaluer la sécurité du passage de l’asfotase alfa (Strensiq®) à l’ALXN1850 et décrit la variation des critères d’évaluation entre les valeurs de référence et à 6 mois chez les patients randomisés pour recevoir l’ALXN1850 et ceux randomisés pour continuer à recevoir l’asfotase alfa (Strensiq®).

ALXN1850-HPP-305 (MULBERRY) 30 participants âgés de 2 à 11 ans

Pays participants: Argentine, Australie, Belgique, Brésil, Canada, Chine, Egypte, Finlande, Israël, Mexique, Pologne, Roumanie, Corée du Sud, Espagne, Suède, Taiwan, Turquie, Royaume-Uni, Etats-Unis.

Cette étude comparera la variation des scores des critères d’évaluation entre les valeurs de référence et celles mesurées 6 mois après le début de l’étude entre les patients prenant l’ALXN1850 et ceux recevant un placebo.

Etude RESTORE – recrutement non commencé

Pays participants: France, Royaume-Uni, Etats-Unis.

L’administration de médicaments biologiques aux patients, en particulier pour les maladies chroniques, comporte un risque d’apparition d’anticorps anti-médicament. Ces anticorps neutralisants peuvent réduire l’efficacité clinique du traitement. Dans le cadre de la surveillance de la sécurité post-commercialisation, certains patients traités par asfotase alfa (Strensiq*) ont présenté une réponse initiale, mais par la suite une récidive et une progression de la maladie. Par conséquent, la FDA a demandé une étude pour évaluer un risque potentiel grave de perte d’efficacité à médiation immunitaire. Il s’agit d’une étude de phase 4 avec un recrutement prévu dans le monde de 8 enfants âgés de 2 à 18 ans atteints d’HPP et ayant développé des anticorps anti-médicament après avoir reçu de l’asfotase alfa.

L’étude se déroulera du 15 janvier 2025 à janvier 2029 (date approximative).